VII. Рекомендация Совета Евразийской экономической комиссии от 18.10.2024 N 1 "Об общих подходах к развитию регулирования обращения лекарственных средств в рамках Евразийского экономического союза в части сбора, анализа и использования данных реальной клинической практики"

30. В мировой практике имеются примеры, когда доказательства, полученные на основе данных реальной клинической практики, используются для обоснования необходимости внесения изменений в информацию о лекарственном препарате. Следует помнить, что данные, полученные на основе реальной клинической практики, могут быть подвергнуты различным видам искажений, связанным с выборкой пациентов, их особенностями лечения и другими факторами, которые не контролируются так строго, как в условиях рандомизированного контролируемого исследования. Таким образом, прежде чем применять эти данные в регуляторных решениях, следует провести тщательный анализ и оценку качества и достоверности представленной информации. Только сбалансированный подход к сочетанию данных из обоих источников позволит достичь наибольшей объективности и эффективности в медицинских исследованиях и решениях. В то же время исследование реальной клинической практики не может рассматриваться как абсолютная замена рандомизированному контролируемому исследованию. Использование данных реальной клинической практики в качестве доказательств, позволяющих выявить те или иные клинические тенденции, в качестве помощи в планировании и дополнении рандомизированного контролируемого исследования при рассмотрении заявлений о включении нового показания к применению, о расширении популяционных групп может стать эффективным инструментом для поддержки принятия регуляторных решений.

31. Малое количество пациентов, которым показано назначение новых (обычно таргетных) лекарственных препаратов, означает, что проведение рандомизированных контролируемых исследований III фазы занимает продолжительный период времени ввиду медленного набора субъектов исследования. Это приводит к тому, что потенциально эффективный и безопасный лекарственный препарат длительное время остается недоступным для нуждающихся в нем пациентов. Кроме использования для лечения редких заболеваний или состояний, для улучшения генерализуемости (внешней валидности) результатов оценки эффективности и безопасности регистрационного рандомизированного контролируемого исследования (ограниченный круг включаемых пациентов) в регистрационное досье, наряду с отчетами о проведенных клинических исследованиях, могут быть представлены данные простых или прагматичных рандомизированных контролируемых исследований, также относящихся к данным реальной клинической практики.

32. Использование доказательств, полученных на основе данных реальной клинической практики, имеет высокий потенциал для разработки новых методов лекарственной терапии, сфокусированных на лечении редких, угрожающих жизни человека заболеваний с неудовлетворенной потребностью. В подобных случаях доказательства, полученные на основе данных реальной клинической практики, могут играть вспомогательную роль в дополнении и конкретизации показаний к применению лекарственного препарата, преимуществ (с точки зрения эффективности) и рисков (с точки зрения безопасности) применения при регистрации лекарственного препарата в рамках условной регистрации или регистрации в исключительных случаях. Данные реальной клинической практики могут обогатить клиническое понимание взаимодействия лекарственного препарата у различных групп пациентов, включая особые подгруппы, такие как пожилые, дети или пациенты с сопутствующими заболеваниями. Это позволит лучше понять, как оптимизировать дозировку, учитывать возможные побочные эффекты и максимально использовать потенциал лекарственного препарата. Такой подход может также способствовать разработке индивидуализированных терапевтических стратегий, учитывая уникальные особенности каждого пациента и предоставляя наиболее эффективное и безопасное лечение.

33. Данные реальной клинической практики используются для целей осуществления фармаконадзора. В соответствии с Правилами надлежащей практики фармаконадзора Евразийского экономического союза исследование реальной клинической практики с позиции фармаконадзора проводится в рамках пострегистрационных клинических исследований (в том числе для внесения изменений в регистрационное досье лекарственного препарата), прежде всего в пострегистрационных исследованиях безопасности.

34. С точки зрения фармаконадзора допускается также применение таких форм использования данных реальной клинической практики, как исследования, инициируемые исследователями, и программы управляемого доступа (managed access programs). Регулирование в данной области не сформировано.

Метод спонтанных сообщений является основным в работе службы фармаконадзора, однако стандартное извещение рассчитано, прежде всего, на медицинских специалистов. С учетом того, что сообщающим лицом может выступать пациент или иное лицо, этот источник информации имеет потенциал для развития в случае разработки простых форматов, удобных для заполнения гражданами.