3. Генетические технологии для медицины
3. Генетические технологии для медицины 
Генетическое редактирование обеспечивает устранение системных нарушений в организме человека и восстановление патологически измененных тканей и органов. Развитие генетических технологий для медицины позволяет решать социально-значимые проблемы, связанные с развитием пандемий, инфекций, ростом числа пациентов с генетически обусловленными заболеваниями, а также с распространением возрастных заболеваний, позволяет воздействовать на патологические процессы при онкологических, аутоиммунных и иных заболеваниях.
Внесение точных изменений в геном способно придавать клеткам человека устойчивость к вирусам. Появилась возможность целенаправленно выключить рецептор, являющийся одним из основных путей попадания ВИЧ-инфекции в клетки иммунной системы. Стала реальностью генетическая коррекция наследственных заболеваний, включая нарушения метаболизма, свертываемости крови, заболеваний сетчатки и патологии центральной нервной системы, требующих сегодня пожизненной лекарственной поддержки. Направленное изменение функциональных свойств клеток методами генетического редактирования позволяет приступить к разработке препаратов с высокой эффективностью действия.
Развитие технологий генетического редактирования открыло новые перспективы создания in vivo моделей заболеваний человека, в том числе так называемую гуманизацию - замену генов животного на человеческие аналоги для исследования механизмов развития заболеваний в организме животного. Создание животных - доноров клеток и тканей для трансплантологии внесет существенный вклад в переход к персонализированной медицине и высокотехнологичному здравоохранению, а также к технологиям здоровьесбережения.
Целью направления является разработка генетических технологий для повышения качества жизни человека и эффективного снижения потерь от заболеваний.
К основным разделам направления относятся:
биоинформатический анализ генетических структур, обусловливающих патологические процессы, разработка редакторов и систем доставки, позволяющих избирательно активировать, модифицировать или выключать целевые гены-мишени для задач, решаемых с использованием технологий геномного редактирования;
создание моделей заболеваний с использованием лабораторных животных или культур клеток;
противодействие инфекциям, в том числе ретровирусным, при которых происходит встраивание вирусного генетического материала в геном человека;
редактирование генетических вариантов и дефектов генома, приводящих к заболеваниям с описанной генетической этиологией;
модификация клеток, в том числе иммунной системы, при мультигенных и других патологиях.
Проведение в рамках Программы работ по приоритетному направлению научно-технологического развития Российской Федерации - переходу к персонализированной медицине позволит обеспечить:
создание генетических редакторов для работы с лабораторными животными, тканями и культурами клеток;
создание животных и культур клеток с измененным геномом, которые могут использоваться для моделирования болезней человека;
разработку методов коррекции патологических состояний с использованием методов клеточной или тканевой инженерии;
создание принципиально новых средств борьбы с лекарственной устойчивостью патогенов;
нормативно-правовое сопровождение применения генетических технологий в биомедицине.
В краткосрочной перспективе (3 - 6 лет) будут получены следующие результаты:
созданы методы генетического редактирования для повышения устойчивости клеток иммунной системы к ВИЧ-инфекции и вирусным гепатитам;
создано не менее 3 лекарственных препаратов для терапии заболеваний с описанной генетической этиологией;
созданы in vitro и in vivo модели заболеваний человека;
созданы универсальная технологическая платформа для получения человеческих рекомбинантных моноклональных антител, основанная на бактериальных продуцентах, и не менее 5 соответствующих препаратов против опасных инфекционных болезней и токсических состояний.
В рамках направления предполагается разработка геномных редакторов и систем доставки, что позволит избирательно активировать, модифицировать или выключать гены-мишени, ассоциированные с патологическими процессами и генетическими заболеваниями, создавать лекарственные препараты нового поколения и биомедицинские клеточные продукты.
